Біотехнологічна компанія Intellia Therapeutics оголосила про успішне завершення фінальних клінічних випробувань свого інноваційного препарату lonvo-z. Цей засіб працює за принципом редагування генів in vivo, що дозволяє виправляти генетичні помилки безпосередньо в організмі пацієнта, використовуючи передову технологію CRISPR.

Спадковий ангіоневротичний набряк є рідкісним і небезпечним для життя захворюванням, яке супроводжується раптовими набряками через надмірну продукцію пептиду брадикініну. Новий препарат lonvo-z діє шляхом інактивації гена, відповідального за синтез цього пептиду, що фактично усуває причину хвороби.

Фото до матеріалу: Прорив у генній терапії: Intellia Therapeutics успішно завершила випробування препарату від рідкісного захворювання

Результати опорного дослідження вражають: однократне введення препарату знизило частоту нападів на 87% порівняно з групою плацебо протягом шести місяців. Більше того, 62% пацієнтів у групі активного лікування повністю позбулися симптомів і не потребували жодних додаткових терапевтичних заходів, тоді як у групі плацебо цей показник склав лише 11%.

Безпека препарату також викликала позитивні відгуки дослідників. Застосування lonvo-z викликало лише легкі або помірні реакції, такі як головний біль, втома або реакції на інфузію. Серйозних побічних явищ не зафіксовано, а випадки тимчасового підвищення печінкових ферментів були безсимптомними та зникали самі собою протягом тижня.

З огляду на ці успіхи, Intellia Therapeutics вже розпочала процес формування реєстраційного досьє для FDA. Компанія планує вивести lonvo-z на американський ринок у першій половині 2027 року, що стане важливим етапом для розвитку генної терапії.

Попри високу ефективність, розробнику все ще доведеться переконати медичну спільноту та пацієнтів у безпеці «довічного» редагування ДНК. Цей крок відкриває нові горизонти для лікування рідкісних генетичних захворювань, які раніше вважалися невиліковними.